FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн

Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не завершены. Препарат будет назначаться детям с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет и станет вторым самым дорогим лекарственным средством в мире. Препарат от компании Sarepta Therapeutics воздействует на генетическую причину – он вводится однократно внутривенно и доставляет в мышцы ген, кодирующий микродистрофин. До его появления от миодистрофии Дюшенна существовала только симптоматическая терапия. В ходе клинического исследования II фазы Elevidys (delandystrogen...