pixabay.com
Ученые из Швейцарской высшей технической школы Цюриха обнаружили, что использование молекулы AZD7648 для повышения точности генетического редактирования методом CRISPR-Cas9 может вызывать значительные повреждения ДНК. Эти выводы были опубликованы в научном журнале Nature.
AZD7648 изначально разрабатывалась для активации механизма гомологически-направленной репарации (HDR), обеспечивающего точное восстановление ДНК. Предыдущие исследования демонстрировали, что молекула эффективно интегрирует новые фрагменты генетического материала в целевые участки, открывая перспективы для терапии наследственных заболеваний. Эти результаты привлекли большое внимание научного сообщества.
Однако новое исследование выявило ранее незафиксированные побочные эффекты. В клетках, обработанных AZD7648, были обнаружены масштабные генетические изменения. Среди них — утрата тысяч оснований ДНК, разрывы хромосом и хаотичные транслокации. Эти повреждения остались незамеченными в начальных тестах, которые сосредотачивались только на целевом участке редактирования.
«Мы обнаружили повреждения за пределами редактируемого участка, что подчеркивает необходимость более осторожного подхода и разработки новых решений», — заявил ведущий автор исследования.
Несмотря на эти вызовы, ученые продолжают работать над улучшением безопасности метода. Они планируют протестировать комбинации веществ, чтобы снизить риски генетической нестабильности. Метод CRISPR-Cas9 остается важным инструментом в терапии наследственных заболеваний, но открытие швейцарских исследователей напоминает о необходимости тщательной проверки потенциальных побочных эффектов.