Разработано лекарственное средство, уменьшающее частоту приступов наследственного ангионевротического отёка. Результаты исследования опубликованы в New England Journal of Medicine.
Наследственный ангионевротический отек — это редкое генетическое заболевание, связанное с дисфункцией ингибитора C1-эстеразы, участвующего в регуляции системы комплемента и калликреин-кининовой системы. Характеризуется эпизодами отека кожи, слизистых оболочек и подлежащих тканей. Отек может быть локализован в различных частях тела, включая лицо, конечности, живот и гортань.
В исследовании приняли участие 27 человек. Они случайным образом были распределены на 3 группы: одна группа получала 25 мг NTLA-2002 (n=10), другая группа получала 50 мг препарата (n=11), третья составила группу контроля
Срок наблюдения составил 16 недель. В течение указанного периода оценивалась частота патологических эпизодов в месяц. Она составила:
- при приёме 25 мг NTLA-2002: 0,70 [95% ДИ, от 0,25 до 1,98];
- при приёме 50 мг препарата: 0,65 [95% ДИ, от 0,24 до 1,76];
- при приёме плацебо 2,82 [95% ДИ, от 0,80 до 9,89];
- в группе плацебо разница в предполагаемой средней частоте атаки по сравнению с NTLA-2002 составила -75% при приеме 25 мг и −77% при назначении 50 мг.
При использовании NTLA-2002 были обнаружены побочные эффекты: головная боль, усталость и назофарингит.
Также оценивалось изменение общего уровня калликреина в плазме крови от момента начала исследования до 16-й недели. Оно составило -55% при использовании 25 мг и -86% при назначении 50 мг; в группе плацебо уровень общего калликреина оставался неизменным.
Таким образом, NTLA-2002 при введении в разовой дозе 25 мг или 50 мг, уменьшает приступы ангионевротического отека, способствует устойчивому снижению общего уровня калликреина в плазме крови у пациентов с данным заболеванием. Исследования 3 фазы продолжаются.