Лекарство эффективно на ранних стадиях заболевания
Специалисты из Петербургского института ядерной физики и Первого Санкт-Петербургского медицинского университета достигли значительного прогресса в борьбе с болезнью Паркинсона. Запатентованный ими препарат воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, связанный с геном GBA1, мутации в котором значительно повышают риск развития заболевания. Об этом сообщают «Известия».
Исследования показали, что новая молекула восстанавливает активность этого фермента, что может предотвратить накопление вредных субстратов и стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, ответственные за нейродегенерацию.
«Разработанная молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее», — поделилась Софья Пчелина, заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ.
Российские учёные использовали в качестве основы исследования иностранных коллег, которые смогли улучшить функцию фермента с помощью малой молекулы, известной как фармакологический шаперон. В НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ была создана компьютерная модель глюкоцереброзидазы, что позволило исследователям найти химические модификации шаперона, увеличивающие его эффективность. Последующие эксперименты продемонстрировали, что новое соединение эффективнее снижает количество вредного субстрата по сравнению с иностранными аналогами, уже проходящими клинические испытания за рубежом.