Препарат поможет от заболевания на ранних стадиях
Ученые Петербургского института ядерной физики имени Константинова (ПИЯФ) НИЦ «Курчатовский институт» совместно с исследователями из Первого Петербургского государственного медицинского университета имени Павлова запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях, пишут «Известия».
Лекарство воздействует на так называемый фермент глюкоцереброзидазу, кодирующий геном GBA1. Мутации в нем в 10 раз увеличивают риск развития патологии.
«При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию», – отметила заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» – ПИЯФ Софья Пчелина.
При разработке препарата за основу взяли исследования иностранных коллег, которым удалось исправить работу фермента с помощью малой молекулы – фармакологического шаперона (эта молекула может восстанавливать структуру белковых образований).
Эксперименты показали, что полученное соединение более эффективно снижает количество вредного субстрата, вызывающего деградацию нейронов, чем взятые за основу иностранные препараты (за рубежом они уже проходят стадию клинических испытаний).
Ранее ученые из Петербурга создали новый тип катализатора для фармацевтики.