Препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях запатентовали в России. Об этом пишут "Известия".
Уточняется, что лекарство воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в нем в десять раз увеличивают риск развития патологии. Испытания на клетках пациентов показали, что созданная учеными молекула восстанавливает активность фермента.
"Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее", – подчеркнула заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ "Курчатовский институт" – ПИЯФ Софья Пчелина.
Российские ученые взяли за основу исследования иностранных коллег, которые смогли исправить работу фермента с помощью малой молекулы.
В НИЦ "Курчатовский институт" – ПИЯФ построили компьютерную модель глюкоцереброзидазы и стали искать химические модификации той самой молекулы, способные повысить эффективность ее действия.
После этого ученые синтезировали несколько молекул и испытали, как они воздействуют на активность фермента в клетках пациентов с мутацией в гене GBA1.
Эксперименты показали, что соединение эффективнее снижает количество вредного субстрата, вызывающего деградацию нейронов, чем иностранные препараты, которые изначально были взяты за основу.