В Новосибирске синтезировали олигонуклеотиды для лечения генетического заболевания СМА
Препараты на основе олигонуклеотидов будут существенно дешевле зарубежных лекарств.
Фото: iStockphoto
В новосибирском Институте химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН учёные модифицировали олигонуклеотиды, на основе которых создадут препараты для лечения тяжёлого генетического заболевания cпинальной мышечной атрофии (СМА).
В ходе исследования, синтезированные фрагменты ДНК показали более стабильный результат в биологических жидкостях, чем природная ДНК.
«Мы синтезировали для терапии СМА терапевтические нуклеиновые кислоты - это небольшие олигонуклеотиды - 18 нуклеотидов. Мы показали, что они существенно стабильнее в биологических жидкостях, чем природная ДНК», - рассказал в интервью ТАСС исполняющий обязанности директора ИХБФМ СО РАН Владимир Коваль.
Напомним, в мире сейчас существует лишь два препарата для лечения СМА и цена инъекций невероятно высока. Между тем полученные российскими учёными олигонуклеотиды позволят существенно снизить стоимость лечения.
Так, цена одной инъекции «Спинразы» составляет более 100 тысяч долларов, а препарат необходимо вводить пациенту в спинной мозг каждые три месяца. Инъекция «Золгенсма» стоит 1,3 млн долларов.
Приблизительная оценка российского препарата - около 15 тысяч долларов.
Учёные Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого разработали противоопухолевые соединения на основе тиенопиримидинов, которые повысят эффективность терапии онкологических заболеваний.
Автор: Ксения Столбова