В Новосибирске в ИХБФМ СО РАН синтезировали короткие фрагменты ДНК для лечения cпинальной мышечной атрофии

В Новосибирске синтезировали олигонуклеотиды для лечения генетического заболевания СМА

Препараты на основе олигонуклеотидов будут существенно дешевле зарубежных лекарств.

В новосибирском Институте химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН учёные модифицировали олигонуклеотиды, на основе которых создадут препараты для лечения тяжёлого генетического заболевания cпинальной мышечной атрофии (СМА).

В ходе исследования, синтезированные фрагменты ДНК показали более стабильный результат в биологических жидкостях, чем природная ДНК.

«Мы синтезировали для терапии СМА терапевтические нуклеиновые кислоты - это небольшие олигонуклеотиды - 18 нуклеотидов. Мы показали, что они существенно стабильнее в биологических жидкостях, чем природная ДНК», - рассказал в интервью ТАСС исполняющий обязанности директора ИХБФМ СО РАН Владимир Коваль.

Напомним, в мире сейчас существует лишь два препарата для лечения СМА и цена инъекций невероятно высока. Между тем полученные российскими учёными олигонуклеотиды позволят существенно снизить стоимость лечения.

Так, цена одной инъекции «Спинразы» составляет более 100 тысяч долларов, а препарат необходимо вводить пациенту в спинной мозг каждые три месяца. Инъекция «Золгенсма» стоит 1,3 млн долларов.

Приблизительная оценка российского препарата - около 15 тысяч долларов.

Учёные Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого разработали противоопухолевые соединения на основе тиенопиримидинов, которые повысят эффективность терапии онкологических заболеваний.

Автор: Ксения Столбова