Доступность инновационного лечения для больных с редкими опухолями в России зависит от частоты и прозрачности обновления перечня орфанных заболеваний. По данным Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям, в списке отсутствуют 55 разновидностей онкологических заболеваний. Это приводит к «определенным трудностям» на пути регистрации препаратов, отмечают в организации
Без регулярного обновления перечня редких (орфанных) заболеваний пациентам становится недоступна инновационная терапия — регистрация препаратов сталкивается с «определенными трудностями», пишет «Коммерсантъ» со ссылкой на Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям. В российском списке орфанных болезней отсутствуют около 55 разновидностей онкологических заболеваний, сообщили газете в организации.
В частности, в этот перечень не входят RET-положительные злокачественные опухоли, тяжелое инвалидизирующее заболевание. За год в России выявляют около 630 новых случаев таких новообразований. Из них около 500 случаев приходятся на немелкоклеточный рак легкого, 70 — на рак слюнных желез, 50 — на рак щитовидной железы во взрослой популяции. Около десяти случаев в год RET-позитивных опухолей различной локализации возникают у детей.
Список орфанных болезней ведет Минздрав России. На его основе, в том числе, сформированы перечни жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний (17 болезней) и 14 высокозатратных нозологий. Пациенты с болезнями, включенными в эти списки, обеспечиваются лечением из средств региональных и федерального бюджетов. Перечень орфанных заболеваний не обновлялся с марта 2022 года. Для пациентов с онкологическим заболеванием это «огромный срок», отмечают в пациентском союзе.
По итогам круглого стола в Общественной палате организация пришла к выводу, что отсутствие четкой процедуры обновления перечня редких заболеваний негативно влияет на доступность инновационной терапии для пациентов в России. Решить проблему позволит «планомерный и конструктивный» диалог между регуляторами здравоохранения, медицинским и пациентским сообществами, считают в организации. Президент Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Александр Косенко сообщил, что общественность хотела бы видеть «прозрачный и открытый» механизм формирования списка редких болезней.
Сейчас то или иное заболевание включают в перечень после соответствующих запросов профессионального сообщества. По словам Косенко, неизвестны критерии включения, количество вносимых и отклоненных заболеваний, нет требований к периодичности обновления документа. По его словам, на каждый шаг требуется 30 дней, а работа союза по включению в список опухолей RET заняла полгода: «за это время большое количество редких пациентов, к сожалению, расстались с жизнью».
Обращение Ассоциации онкологов России о включении в перечень RET-положительных злокачественных опухолей в настоящее время рассматривается главным внештатным детским специалистом онкологом-гематологом Галиной Новичковой, сообщили в Минздраве. В случае положительного заключения опухоли будут включены в список. В Минздраве уточнили, что медпомощь детям оказывается независимо от присутствия заболевания в перечне.
Завотделом лекарственного лечения опухолей МНИОИ им. П. А. Герцена Александр Феденко, выступая на круглом столе в Общественной палате, отметил, что в России редкими предлагается считать заболевания с распространенностью не более 10 случаев на 100 000 человек. «По такой системе подсчета у нас около 220 различных нозологий, которые можно отнести к группе редких опухолей»,— сказал Феденко. По словам онколога, необходимо изменить требования не только к формированию списка редких болезней, но и к регистрации препаратов для их лечения.
По его мнению, в России должен быть упрощен порядок выхода на рынок новых инновационных препаратов с доказательной базой и эффективностью ввиду редкости нозологии и сложности проведения клинических исследований. По словам Косенко, лекарство, которое не прошло полный цикл исследования, может помочь пациентам с редкой опухолью. Сейчас же они могут рассчитывать только общую терапию, которая в большинстве случаев бывает «не очень эффективна». Директор Института междисциплинарных медицинских исследований, научный директор Ассоциации онкологов Северо-Запада и научный сотрудник НМИЦ онкологии им. Н. Н. Петрова Антон Барчук считает, что отдельная тема для обсуждения — «как решать вопрос с доступом к препаратам, количество которых растет, но которые теперь стоят очень дорого».