25.11.2022
В США одобрен новый препарат «Хемдженикс». Он создан для генной терапии гемофилии, и это первое подобное лекарство. Но его особенность не только в этом. Разработанный фармацевтической компанией CSL Behring препарат «Хемдженикс» – самый дорогой в истории. Цена одной дозы – 3,5 млн долларов, что составляет более 210 млн рублей. Она выше, чем предыдущий “рекордсмен” по стоимости, препарат “Золгенсма” для лечения лечения спинальной мышечной атрофии обходится больным в 2 млн долларов. Точнее, не больным, а чаще всего страховым кассам.
“Как и большинство лекарств в США, большая часть стоимости нового лечения будет оплачиваться страховщиками, а не пациентами…”, – пишет CBS News.
По данным FDA (американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), гемофилия B поражает примерно 1 из 40 000 человек. Почти всегда заболевание развивается у мужчин. Оно вызывается мутациями в гене белка, который нужен для свертывания крови. Даже небольшие порезы или синяки могут оказаться опасными для жизни. Многие больные один или раз в неделю проводят лечение, чтобы не допустить серьезного кровотечения.
Курс лечения «Хемджениксом» состоит из одной дозы. Препарат доставляет рабочий ген белка свертывания крови в печень, где он производится.
Елена Краснова
Фото: cbsnews.com