Семья из Краснодара добилась регистрации в России жизненно важного препарата

Краснодарской семье Яковенко требовалось 60 миллионов в год на лечение у своих детей врожденного генетического заболевания. Как пишет сайт КП-Кубань , 8-летний Иосиф и 6-летняя Маша имеют редкое врожденное генетическое заболевание, связанное с обменов веществ - мукополисахаридоз IV типа или синдром Моркио. Среди 250 тысяч новорожденных лишь один ребенок может появиться на свет с такой патологией. По сути у детей нет фермента, который участвует в обмене веществ и выводит токсины. Они накапливаются в организме, что приводит к необратимым последствиям...